Leids Pharming wil breder portfolio

Sijmen de Vries van biofarmaceut Pharming is „keihard op jacht” naar nieuwe medicijnen, zegt hij aan de telefoon. Op het moment van spreken is De Vries, sinds 2008 directeur van Pharming, in San Francisco voor de JP Morgan Health Care Conference die deze week plaatsvindt. „De hele week spreek ik met investeerders en bedrijven. Aan iedereen vertel ik dat we ons portfolio willen uitbreiden.”

Specifieker zoekt Pharming noodlijdende bedrijven met medicijnen voor zeldzame ziekten die al in de klinische onderzoeksfase zitten. „Om die over te nemen en verder te ontwikkelen.” Jarenlang was het bedrijf uit Leiden een one-trick-pony: het bedrijf had maar één product, Ruconest, een middel tegen de zeldzame maar levensbedreigende erfelijke aandoening angio-oedeem die flinke zwellingen veroorzaakt. In april vorig jaar lanceerde Pharming een tweede product: Joenja, een medicijn tegen de afweerstoornis ADPS. Het is de „eerste stap” naar een breder portfolio, zegt De Vries. „Over vijf jaar wil ik er nog een paar producten bij.”

Veelbelovende cijfers

Maandagochtend presenteerde Pharming veelbelovende cijfers over 2023 – die overigens nog maar een verwachting van de uiteindelijke resultaten zijn, de definitieve cijfers worden op 8 maart gepresenteerd. Maar als de verwachtingen uitkomen, was het een bijzonder goed jaar voor Pharming: jarenlang leed het verlies, en nu is de verwachting dat de totale omzet in 2023 met 19 procent steeg ten opzichte van 2022.

De groei is deels te danken aan de lancering van Joenja, maar vooral aan een flinke stijging in Ruconest-gebruikers (25 procent). Waar komen al die nieuwe gebruikers opeens vandaan? „We hebben meer dokters gevonden die deze ziekte behandelen”, zegt De Vries. „Dat doen ze lang niet allemaal, omdat het zo zeldzaam is. Onze mensen hebben sinds de coronapandemie dit jaar voor het eerst volop in het veld kunnen werken en met dokters kunnen praten die tot dan toe bij ons onbekend waren.” Hoeveel patiënten precies gebruikmaken van Ruconest, wil De Vries uit concurrentieoverwegingen niet zeggen, maar Pharming maakte er, naar verwachting, afgelopen jaar 227 miljoen dollar omzet mee.

Joenja wordt door 81 patiënten gebruikt – dat nieuwe middel heeft nog geen concurrentie waardoor Pharming transparant kan zijn – en zorgde afgelopen jaar voor 18 miljoen dollar omzet. In tegenstelling tot Ruconest is Joenja geen origineel product van Pharming: het bedrijf kocht Joenja (stofnaam leniolisib) in 2019 over van het Zwitserse Novartis.

Dat er nog nauwelijks concurrentie is voor Joenja, maakt het een product met een „hele andere uitdaging” dan Ruconest, zegt De Vries. Afweerstoornis ADPS werd pas een jaar of tien geleden ontdekt. „We hebben geen concurrentie, maar moeten wel helemaal zelf een markt opzetten.” Nu dat eenmaal gelukt lijkt te zijn, wil het bedrijf dat voor meer producten gaan doen. „De infrastructuur daarvoor hebben we nu.”

Zowel Ruconest als Joenja is tot nu toe alleen in de VS op de markt, dit jaar hoopt De Vries dat Joenja ook in de EU en Engeland wordt goedgekeurd, en daarna in Japan en Australië. Beide zijn een middel tegen een zeldzame en levensbedreigende immuunstoornis, op dat soort ziekten blijft Pharming zich richten.

Toch is er een wezenlijk verschil: bij de productie van Joenja worden géén dieren gebruikt, Ruconest wordt gemaakt met de melk van genetisch gemodificeerde konijnen. De oorsprong van Pharming ligt bij die genetische modificatie van dieren: in 1988 werd Pharming opgericht door biochemicus Herman de Boer, die gespecialiseerd was in genetisch gemodificeerde dieren. Op 16 december 1990 werd op een boerderij in Lelystad de eerste genetisch gemodificeerde stier geboren – met de naam Herman. Het eerste kind van Pharming.

In het dna van stier Herman zat een stukje menselijk dna ingebouwd, waardoor de melk van zijn (vrouwelijke) nakomelingen een ontstekingsremmend eiwit zou bevatten. Dat lukte – behalve dat de koeien te weinig van het eiwit produceerden. Herman de Boer werd ontslagen, Herman de stier ging met pensioen. Op 2 april 2004 liet men Herman inslapen vanwege artrose – nu staat hij opgezet in natuurhistorisch museum Naturalis.

Pharming stopte met koeienmelk, maar niet met farmaceutisch boeren: de konijnenmelk sloeg wél aan. Lange tijd bleef het bedrijf toch een reputatie hebben van „niet-ingeloste beloften en rumoer op de financiële markten”, schreef NRC in 2018: in 2000 voorkwam het ternauwernood een faillissement en in 2012 werd Ruconest afgewezen door de Amerikaanse en Europese medicijnwaakhonden, terwijl er al veel kosten voor gemaakt waren. Jarenlang was het op de beurs een zogenoemde penny stock: een aandeel dat slechts een paar cent waard is.

‘IJzeren geduld’

In 2012 stond Pharming, wederom door financiële malaise geteisterd, te koop voor de hoogste bieder. Beleggers in bedrijven als deze moeten beschikken over „ijzeren geduld”, schreef NRC destijds. „Onderzoek naar baanbrekende geneesmiddelen is tijdrovend en kostbaar. Het wachten is steeds op die ene klapper, dat lang verwachte medicijn dat die ene tot nu toe onbehandelbare ziekte kan bestrijden.” In 2014 werd Ruconest tóch goedgekeurd door de Amerikaanse toezichthouder FDA, maar de commerciële rechten waren inmiddels opgekocht door farmaceutisch bedrijf Valeant (tegenwoordig Bausch Health).

Eind 2016 kocht Pharming de rechten terug – dat was het begin van het einde van de financiële problemen. Na 25 jaar verlieslijdend te zijn, was het bedrijf in 2019 voor het eerst winstgevend. En sinds de introductie van Joenja afgelopen jaar is het ook niet meer afhankelijk van één middel. De Vries verwacht uiteindelijk een jaarlijkse omzet van 320 tot 350 miljoen dollar voor Joenja, onder meer omdat het wereldwijd ruim 840 APDS-patiënten heeft geïdentificeerd – 840 potentiële gebruikers. Het medicijn kost in de VS 550.000 dollar per jaar per patiënt, in Europa zal dat ongeveer 60 procent daarvan zijn.

Na jaren met de hand op de knip, geeft Pharming de laatste jaren weer veel geld uit. Aan nieuwe producten, maar ook aan onderzoek naar andere toepassingen van leniolisib. Daarvoor is Pharming een klinisch onderzoeksprogramma begonnen naar andere ziekten waar het tegen kan helpen. „Het bedrijf gaat eindelijk een volgende fase in.”

Delen Mail de redactie